In ambito sanitario, la sostenibilità si riferisce anche alla capacità di garantire cure innovative ed efficaci a un costo accessibile, senza compromettere la salute e il benessere delle persone e dell'ambiente.
Può essere raggiunta in vari modi, ad esempio attraverso la razionalizzazione dei costi, l'ottimizzazione dell'uso delle risorse e l'aumento dell'efficienza operativa.
Ma cosa succede per le malattie rare?
Abbiamo chiesto al Professor Paolo Angelo Cortesi del Dipartimento di Medicina e Chirurgia come funziona il processo di valutazione dei farmaci per malattie rare e in che modo si stabiliscono le condizioni di prezzo e rimborso.
Professore, da chi vengono stabiliti i prezzi dei farmaci in Italia?
Il prezzo e la rimborsabilità del farmaco vengono stabiliti dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ed in particolare dalla Commissione Tecnico Scientifica (CTS) e dal Comitato Prezzo e Rimborso (CPR) a conclusione di una fase negoziale con le aziende farmaceutiche.
Le decisioni seguono il principio del "value-based pricing", in base al quale il valore di un farmaco viene determinato in base ai suoi benefici clinici rispetto a trattamenti alternativi, al suo rapporto di costo-efficacia e al suo impatto sul budget sanitario (sostenibilità). Le valutazioni economiche aiutano a definire il valore di un farmaco in termini di costo-efficacia e sostenibilità per i pazienti, il Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e la società nel suo complesso.
Cosa si intende per malattie rare e che cos’è l’atrofia muscolare spinale?
Innanzitutto c’è da dire che le malattie rare sono patologie che colpiscono poche persone, ma nel loro insieme coinvolgono milioni di individui in tutto il mondo. Queste malattie sono accomunate da vari problemi, tra cui la difficoltà a ottenere una diagnosi tempestiva e appropriata e delle cure efficaci.
I farmaci per le malattie rare hanno spesso costi elevati e le prove della loro efficacia clinica e costo-efficacia sono limitate, portando a una significativa incertezza decisionale.
L'atrofia muscolare spinale (SMA) in particolare, è una malattia neuromuscolare rara che colpisce i motoneuroni nel midollo spinale. È la seconda condizione genetica più comune e la principale causa genetica di mortalità infantile, con un'incidenza stimata di 1 su 6.000/10.000 nascite e una prevalenza di 1-2 casi ogni 100.000 persone per tutti i tipi di SMA.
E’ una malattia dal carico clinico-assistenziale estremamente rilevante. Per i soggetti affetti dalle forme più severe è potenzialmente letale. Sono moltissimi i sintomi e le complicanze che possono avere effetti negativi sulla vita quotidiana dei pazienti con SMA e dei loro familiari, in quanto la maggior parte dei pazienti non è in grado di svolgere molte attività della vita quotidiana senza aiuto, come andare in bagno, vestirsi, lavarsi, girarsi nel letto o spazzolarsi i capelli, e naturalmente ciò ha un impatto notevole sulla loro qualità di vita.
Dal punto di vista economico, i pazienti con SMA registrano spese mediche significative ed un elevato utilizzo dei servizi sanitari.
Come si definisce il valore e la sostenibilità di un farmaco per malattie rare come l’atrofia muscolare spinale?
C’è un dibattito molto intenso su quanto sia utile applicare le valutazioni economiche standard (costo-efficacia/costo-utilità) ai farmaci per le malattie rare, come l'atrofia muscolare spinale. Solitamente si fa un'analisi per vedere se il costo del farmaco vale il beneficio che porta ai pazienti rispetto all’attuale standard di cura, ma per le malattie rare sono necessari metodi alternativi per includere aspetti come la bassa incidenza e prevalenza della malattia, la condizione orfana di trattamenti efficaci, la necessità di incentivare la ricerca nell’identificare nuove terapie per questi pazienti, che porta a definire costi che possono essere molto elevati.
Inoltre in questi casi, enti di Health Technology Assessment (HTA) come l’ICER americano hanno indicato la necessità di considerare non solo i benefici per il paziente, ma anche quelli per la famiglia e la società. In Italia, l'AIFA, l'agenzia del farmaco, utilizza le analisi economiche per negoziare con le aziende farmaceutiche e decidere se un farmaco per una malattia rara è meritevole di rimborso e dello stato di innovatività. L'obiettivo è di trovare un equilibrio tra l'accesso tempestivo al farmaco, la definizione di un valore equo e la sostenibilità economica per il sistema sanitario.
Recentemente, nell’ambito del dottorato di ricerca avete condotto delle analisi sul farmaco ridisplam, quali sono stati i risultati?
Il nuovo medicinale ha dimostrato un impatto favorevole, con importi che rientrano all'interno delle soglie di accettabilità di costo-efficacia comunemente definite dalle agenzie di HTA, sia in una prospettiva a lungo termine che a medio termine con scenari a 5 e 10 anni.
Quali sfide ci aspettano per una medicina sostenibile in questo ambito?
Certamente è una sfida globale per tutti i sistemi sanitari nazionali. Le disuguaglianze socioeconomiche e geografiche rendono difficile per molte persone accedere alle cure di cui hanno bisogno e questo aspetto è ancora più rilevante per i pazienti affetti da malattie rare.
Per via della bassa prevalenza di queste malattie, la loro complessità gestionale e i costi elevati delle terapie, spesso diventa difficoltoso se non impossibile per paesi a reddito medio-basso fornire le strutture e le terapie adeguate per questi pazienti.
La medicina sostenibile deve affrontare questa sfida attraverso l'adozione di modelli di assistenza sanitaria equi e sostenibili.
Nel caso delle malattie rare la ricerca e lo sviluppo di terapie richiedono investimenti considerevoli e lunghi tempi di sviluppo, con applicazioni cliniche in un numero di soggetti limitati. Questo rappresenta una sfida sia per le aziende farmaceutiche che per i sistemi sanitari il che richiede una valutazione economica attenta, un'adeguata pianificazione finanziaria e dei modelli di accesso equi e sostenibili.
La collaborazione internazionale è fondamentale e richiede un coordinamento globale delle politiche e degli investimenti in materia di salute. La sensibilizzazione del pubblico è un ulteriore punto importante, in quanto la scarsa conoscenza delle malattie rare tra la società civile e gli operatori sanitari può influire sulla corretta e tempestiva diagnosi, sull'accesso ai trattamenti e sulla ricerca e lo sviluppo di nuove terapie.
